Bebé com doença rara é o primeiro doente com terapia personalizada baseada em técnica genética
Um bebé com uma doença genética rara tornou-se o primeiro doente a receber uma terapia personalizada baseada na técnica de edição genética CRISPR. A criança, com apenas nove meses, sofre de uma deficiência grave no metabolismo da ureia, mas respondeu bem ao tratamento experimental desenvolvido nos EUA, que poderá abrir caminho a novas abordagens para doenças genéticas fatais.









