Aprovado acesso à única terapêutica genética para atrofia muscular espinal na Europa
O Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), está aprovado condicionalmente na Europa para o tratamento de doentes com atrofia muscular espinal (AME) e um diagnóstico clínico de AME Tipo 1; ou doentes com AME com até três cópias do gene SMN2