Pessoas com doenças raras continuam sem acesso à inovação terapêutica

São vários os obstáculos que impedem que os avanços na medicina de precisão cheguem eficazmente ao Serviço Nacional de Saúde e, em particular, às pessoas com doenças raras. De acordo com a RD-Portugal, existe “um «vale da morte» que separa a rápida inovação biotecnológica da rigidez dos processos de aprovação regulatória, que é urgente mudar”. De acordo com o Relatório do Conselho Científico da RD-Portugal, esta realidade acontece, porque a avaliação da eficácia das terapêuticas é feita através de métricas tradicionais, desenhadas para grandes populações e com foco, muitas vezes, na demonstração imediata de melhorias na forma como o doente “se sente, funciona ou sobrevive”.

Mas, no caso das doenças raras, esta exigência torna-se uma “barreira desproporcional”, já que a evolução é frequentemente lenta e irreversível. “Nestes casos, o benefício terapêutico reside, frequentemente, na estabilização da doença ou na prevenção da sua deterioração, o que invalida os indicadores clínicos habituais”, avança em comunicado a RD-Portugal.

O documento alerta ainda para o facto de os ensaios clínicos serem, muitas vezes, a única forma de acesso precoce à inovação, apesar de haver poucos em Portugal. “Existem vários fatores que dificultam a participação: a exigência de deslocações e o tempo necessário para exames e consultas, com forte impacto nas rotinas laborais e familiares dos doentes, desincentivando o recrutamento; o excesso de burocracia e formalismo nos consentimentos informados, que pode gerar receio e afastar participantes, e uma informação dispersa – o Portal Nacional de Ensaios Clínicos é pouco conhecido e excessivamente técnico.”

O relatório alerta ainda para o facto de os modelos tradicionais de avaliação e financiamento não estarem preparados para acomodar as terapêuticas avançadas, como as terapias génicas e os medicamentos órfãos, e para uma “lacuna” entre o momento em que o medicamento recebe autorização europeia centralizada e a sua efetiva comercialização e decisão de financiamento a nível nacional. Este atraso é agravado pelo reduzido poder negocial dos países a título individual, de acordo com a RD-Portugal.

Por fim, o acesso falha também devido à fragmentação da infraestrutura tecnológica e de investigação, na medida que há uma ausência de bases de dados cruzadas, o que impede uma correta referenciação dos doentes elegíveis para ensaios clínicos. Ao mesmo tempo, “os atuais centros de referência nacionais debatem-se com escassez de recursos humanos, o que acaba por sobrecarregar os clínicos com tarefas burocráticas e reduzir o tempo disponível para o desenvolvimento de estudos”.

A exigência de um Hub Nacional de Dados

O Relatório da DR-Portugal propõe soluções para flexibilizar a regulação, modernizar o desenho de ensaios clínicos e implementar novos modelos de financiamento e sustentabilidade. “O objetivo final é a conversão destas diretrizes em políticas públicas que garantam um acesso equitativo e atempado a tratamentos inovadores.”

Foi ainda sugerida a constituição de um “Cluster Ibérico” para alavancar sinergias de inovação e produção, assim como a criação de um HUB Nacional de Dados. Esta estrutura serviria para assegurar a criação de alertas clínicos e a rápida consulta de registos, algo que é apontado como sendo de extrema necessidade, especialmente num contexto de urgência médica. “Foram identificadas situações graves, onde a informação clínica do doente não é devidamente consultada pelos profissionais, mesmo na posse do Cartão da Pessoa com Doença Rara, o que pode comprometer seriamente o acompanhamento e a segurança do doente”, alerta-se.

Maria João Garcia

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