Novos medicamentos e terapias avançadas para uma melhor saúde

A ciência tem evoluído de uma forma bastante célere e, para uma boa parte das patologias, já existem alternativas terapêuticas que permitem a cura, a melhoria da qualidade de vida ou aumento da esperança média de vida.

Estamos a viver numa época sem precedentes no que respeita à inovação tecnológica na medicina moderna, com a comunidade científica empenhada em desenvolver tratamentos cada vez mais eficazes e mais seguros. Procuram-se encontrar soluções para prevenir o desenvolvimento das doenças ou a mitigar a gravidade das mesmas.

Um bom exemplo foi o desenvolvimento de serviços de criopreservação das células estaminais mesenquimais do tecido do cordão umbilical. As células estaminais, também chamadas células mãe, têm a capacidade de dar origem às células especializadas que constituem os vários tecidos e órgãos do nosso corpo.

As suas características únicas permitem a substituição das células que vão morrendo ao longo da vida e também a reparação de tecidos danificados, podendo contribuir para o tratamento de diversas doenças.

No entanto, as necessidades médicas não satisfeitas na área das doenças de base genética são inegáveis. A terapia genética é um novo paradigma de tratamento que vai além da tradicional gestão da doença e que visa complementar a deficiência genética que está na sua origem, com o objetivo de parar ou retardar a sua progressão.

Atualmente, existem 4 a 6 tratamentos aprovados (entre a Europa e os EUA). Esta abordagem tem um potencial transformador, podendo mudar o curso da doença e reduzindo a carga e os custos de longo prazo que lhe estão associados. Para os doentes e suas famílias, o benefício potencial da terapia genética vai além do impacto clínico, incluindo a redução de custos médicos, melhor qualidade de vida, menor sobrecarga dos cuidadores, redução do sofrimento associado e potencial de reinserção laboral e na sociedade.

As famílias enfrentam encargos financeiros, logísticos e pessoais significativos relacionados com os cuidados contínuos dos doentes, incluindo dispositivos médicos e equipamentos, medicamentos, exames, consultas de saúde e internamentos hospitalares. Este ónus é exacerbado por despesas necessárias em casa, para melhorar a acessibilidade, e por transporte em veículos adaptados a pessoas com mobilidade reduzida.

O conjunto vasto de terapias genéticas que se avizinham em pipeline pode constituir um desafio financeiro e de sustentabilidade importante para o futuro próximo dos sistemas de saúde, considerando o seu preço de entrada. Acresce, numa fase precoce de introdução no mercado, incerteza associada aos resultados em saúde e à durabilidade dos efeitos destes tratamentos ao longo da vida do doente.

Para o sistema de saúde, estas são terapêuticas novas que requerem especialização de recursos técnicos e profissionais, bem como adequada articulação entre instituições prestadoras de cuidados de saúde. Há requisitos técnicos e um nível de preparação dos profissionais de saúde que devem ser antecipados.

Cumpre, ainda, desenvolver uma infraestrutura digital de monitorização dos doentes e de gestão de dados. Estes desafios devem ser previstos pelo poder político para que os doentes portugueses tenham um acesso atempado às terapias genéticas.

São, de facto, muitos os desafios nesta área e há ainda muito que pode ser feito. Tratando-se de desafios que extrapolam as competências das entidades do SNS individualmente consideradas, a articulação de um plano de ação para as terapias genéticas é mais bem articulada a nível central governativo.

É desejável que se crie um contexto regulamentar e institucional favorável à mudança de paradigma terapêutico que está já em curso, mudança que deve ser prevista e preparada, mas que não pode ser parada.

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