Células estaminais da medula óssea reduzem progressão da Esclerose Lateral Amiotrófica

O tratamento consistiu em duas injeções de MSC da medula óssea dos próprios em doentes com ELA, com um mês de intervalo. No ensaio clínico de fase 1 confirmou-se a segurança e tolerabilidade do tratamento e, no ensaio de fase 2, o objetivo foi avaliar a segurança e eficácia do mesmo num maior número de doentes, tendo estes sido seguidos seis meses após a primeira injeção.

“A ELA é uma doença que, atualmente, não tem cura. Por essa razão, é urgente desenvolver novas estratégias terapêuticas que curem ou, pelo menos, travem a progressão da doença. As células estaminais mesenquimais têm suscitado grande interesse devido às suas propriedades anti-inflamatórias, neuroprotetoras e à capacidade de libertarem moléculas que apoiam o crescimento, a sobrevivência e a diferenciação dos neurónios”, afirma Cátia Dourado, Bioquímica no Departamento de I&D da Crioestaminal, citada em comunicado.

Os autores do estudo afirmam que o tratamento testado é seguro e eficaz em doentes com ELA, pelo menos, nos seis meses seguintes. Porém, o número reduzido de injeções de MSC (apenas duas) e o curto tempo de seguimento dos doentes (apenas seis meses) constituem limitações deste estudo. Uma vez que as células estaminais mesenquimais não persistem no organismo por longos períodos, o seu potencial efeito terapêutico poderá dissipar-se ao longo do tempo. Uma forma de ultrapassar este problema poderá ser através da realização de injeções adicionais de MSC após os primeiros seis meses, que poderão melhorar a eficácia do tratamento a longo prazo.

Dado os resultados promissores obtidos nas fases 1 e 2 do estudo clínico, está já planeada a fase 3, na qual serão averiguadas a segurança, a eficácia e os benefícios a longo prazo de infusões adicionais de MSC, aplicadas a um maior número de doentes e seguidos durante um período de tempo mais longo.

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa rara caracterizada pela perda progressiva e prematura dos neurónios que conduzem a informação do cérebro até aos músculos. Como resultado, os músculos vão enfraquecendo e atrofiando, e os doentes acabam por perder gradualmente a capacidade de andar, falar, mastigar, engolir e até mesmo respirar, o que conduz a insuficiência respiratória, a principal causa de morte nesta doença.

Em Portugal existem cerca de 800 doentes com ELA e, a cada ano, são diagnosticados 200 novos casos.

COMUNICADO/SO