Medicamento para Matilde não pode ser utilizado em Portugal

Como acontece quase sempre quando os envolvidos são crianças, o caso da bebé Matilde, de dois meses, diagnosticada com uma forma muito rara de Atrofia Muscular Espinhal (AME), rapidamente ultrapassou as paredes do hospital para se tornar motivo de consternação geral, suscitando a solidariedade de milhares de portugueses, dispostos a colaborar no que se revelar necessário para, se não resolver, pelo menos mitigar o sofrimento da pequena doente e dos seus familiares.

Em poucos dias, foi possível reunir os cerca de dois milhões de euros que custa o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, desenvolvido pela farmacêutica Avexis, adquirida recentemente pelo gigante farmacêutico suíço Novartis.

Mas nem tudo são boas notícias. É que o Zolgensma só poderá ser utilizado em Portugal após aprovação de introdução no mercado europeu, pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), sediada em Londres. E mesmo após esta aprovação centralizada, é necessária a aprovação a Autoridade Nacional do Medicamento (INFARMED) de uma Autorização De Utilização Excecional de Medicamento Experimental. Só nesta situação o medicamento poderá ser adquirido. Mas há mais “obstáculos”: se tudo correr como esperado e o medicamento for aprovado ainda este ano, só poderá ser adquirido pelo Serviço Nacional de Saúde a expensas públicas, de acordo com lei em vigor. Ou seja, os pais de Matilde não o poderão fazer.

Desconhece-se neste momento qual o ponto de situação dos contactos que sabemos já estarem em curso entre as autoridades portuguesas e o fabricante do Zolgensma, mas tudo indica que o Serviço Nacional de Saúde vai mesmo suportar o custo do tratamento de Matilde. Que aliás, ainda que sendo o mais caro medicamento do mundo, acaba por permitir poupanças face aos custos do medicamento atualmente disponível para mitigar os efeitos da doença, o Spinraza, que custa, nos EUA, até 680 mil euros no primeiro tratamento e 335 mil euros nos anos subsequentes.

Uma doença hereditária extremamente rara

A doença que afeta a pequena Matilde é a forma mais grave de um grupo de doenças neuromusculares hereditárias caracterizadas por perda de musculatura esquelética resultante da degeneração progressiva das células do corno anterior na coluna vertebral e dos núcleos motores no tronco encefálico.

As manifestações da presença de AME podem ocorrer na infância com a sintomatologia a variar de acordo com o tipo específico de AME. Pode incluir hipotonia (diminuição da resistência ao movimento passivo); hiporreflexia (diminuição ou fraqueza dos reflexos); dificuldades de sucção, deglutição e respiração; deficiência de desenvolvimento e, nos tipos mais graves, morte muito precoce. O diagnóstico é feito por exame genético.

Miguel Múrias Mauritti