“Consideramos que se estabelece um passo importante no tratamento e no devido acompanhamento dos doentes com esclerose tuberosa, tendo sido finalmente ultrapassada a autorização pendente deste medicamento. Com esta boa noticia, mais doentes podem ter a possibilidade de acesso ao tratamento e, assim, travar a progressão da doença”, explica Micaela Rozenberg, presidente da AETN.De acordo com o relatório de avaliação publicado pelo Infarmed, o everolimus apresentou valor terapêutico acrescentado em relação ao comparador e melhor terapêutica de suporte no tratamento de AML e SEGA associados à esclerose tuberosa.

O mesmo relatório refere ainda que os valores custo-efetividade/custo-utilidade incrementais associados à introdução do medicamento, assim como os resultados do impacto orçamental, foram considerados aceitáveis, depois de negociadas condições para utilização pelos hospitais e entidades do SNS, tendo em atenção as caraterísticas especificadas do medicamento e da doença em causa.

A esclerose tuberosa afeta cerca de 1600 pessoas em Portugal e é definida como um distúrbio genético que se traduz no desenvolvimento de tumores benignos em órgãos vitais como o coração, olhos, cérebro, rins, pulmões e pele. O crescimento destes tumores revela um comportamento agressivo porque ameaça a função dos órgãos atingidos. Dois terços dos diagnósticos são novos casos da doença sem antecedentes familiares e um terço são casos hereditários. Quando se manifesta pode provocar epilepsia, autismo ou défice cognitivo.