Investigação portuguesa vence bolsa internacional na área da fibrose quística

Miquéias Lopes-Pacheco

Das três bolsas de 250 mil euros atribuídas este ano pela farmacêutica americana, uma foi atribuída pela primeira vez na Europa, e veio para Portugal, para a Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa, onde Miquéias Lopes-Pacheco desenvolve a investigação “Identification of Novel CFTR Traffic Correctors Among FDA-Approved Drugs”, no departamento dirigido pela professora Margarida Amaral, reconhecida investigadora nesta área com inúmeras publicações em revistas internacionais da especialidade. O valor total do prémio será distribuído ao longo de dois anos.

A fibrose quística (FQ) é uma doença genética fatal causada por mutações no gene CFTR. Embora ainda não exista uma cura, novos fármacos que atuam na causa da doença (ou seja, nos defeitos causados pela mutação neste gene) têm vindo a ser descobertos. Estes fármacos são chamados de moduladores da CFTR.

O objetivo deste projeto é identificar novos corretores (uma classe de moduladores da CFTR) numa biblioteca de compostos com 1.612 princípios ativos já aprovados pelo FDA para outros fins terapêuticos. Para tal, um ensaio de microscopia de alto rendimento será utilizado para identificar os compostos que podem corrigir o defeito da mutação F508del, que é a mais prevalente nos doentes com FQ. Posteriormente, estes resultados serão validados por ensaios bioquímicos e de fisiologia celular em linhagens celulares e cultura primária de células nasais e brônquicas obtidas de pacientes com FQ. Além disso, compostos que atuem como corretores da mutação F508del serão testados noutras mutações no gene CFTR, com o intuito de identificar compostos que poderiam vir a ser um tratamento eficiente para pacientes com FQ portadores de mutações mais raras.

A missão deste programa da Gilead Sciences em fibrose quística é contribuir para a investigação inovadora geradora de conhecimento nos campos da fibrose quística pediátrica e do adulto e apoiar investigadores juniores do Canadá, da Europa ou dos Estados Unidos. A farmacêutica tem a expetativa de que os projetos de investigação apoiados por estas bolsas aperfeiçoem a compreensão da doença.

SO/Comunicado